Recientemente, en Estados Unidos, se concedió la patente sobre el tratamiento para la distrofia muscular desarrollado por científicos UC de la Facultad de Ciencias Biológicas, Chile.

La distrofia muscular es una enfermedad de carácter genético que se caracteriza por la debilitación de los músculos esqueléticos, que producen los movimientos voluntarios del cuerpo humano. Se caracteriza por alteraciones en las proteínas musculares que ocasionan la muerte de las células que componen este tejido. Es una enfermedad poco frecuente cuyos primeros síntomas suelen aparecer en la infancia. La forma más usual es la Distrofia Muscular de Duchenne que afecta a varones y es transmitida por las mujeres, se presenta un caso por cada 3.500 nacimientos de sexo masculino.

Los beneficiarios de este nuevo tratamiento serán los jóvenes pacientes diagnosticados con distrofia entre los 4 y 8 años de edad, ya que la mayoría de los pacientes muere alrededor de los 20-25 años. No obstante, estos anticuerpos pueden usarse en otros modelos de distrofias musculares o enfermedades neuromusculares.

“El estudio tomó aproximadamente 7 años desde los primeros contactos con la empresa Fibrogen en EUA. y fue difícil convencerlos que estos anticuerpos podían usarse en este enfermedad, pues la incidencia si bien no es baja 1 en 3.500 niños, no es lo equivalente a una hipertensión o diabetes”, afirmó el doctor Brandan.

Específicamente, este tratamiento consiste en anticuerpos contra el factor de crecimiento conectivo, factor esencial en la producción de fibrosis o exceso de matriz extracelular en los músculos fibróticos. En la actualidad no hay cura para estas distrofias, sin embargo el poder disminuir la fibrosis, mejora la fuerza muscular, la calidad y expectativas de vida de aquellos que padecen esta patología.

La próxima etapa de avance para curar la distrofia es afinar protocolos para ir a un estudio de fase II. Este estudio, por la complejidad y número de pacientes será realizado por la empresa Fibrogen en EUA. Una vez finalizado, en un par de años y en caso de que los resultados sean positivos, se deberá ir a una fase III por dos años y ahí lograr la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA), en el país del norte.

El doctor Brandan expresó una gran alegría y orgullo por la concesión de la patente: “Poder aportar desde nuestro país al conocimiento y que este tenga proyecciones en biomedicina es mejor aún. Estos resultados corresponden a dos tesis de doctorado, sin ellas esto no se habría logrado”.

Información: Luz V. Oppliger, comunicaciones@bio.puc.cl

Fuente: Sociedad de Biología de Chile